CRISPR se taille une place sur le marché

David Salem[1]
ROBIC, S.E.N.C.R.L.
Avocats, agents de brevets et de marques de commerce

Le domaine de l’édition génomique reste fortement dominé par le système CRISPR-Cas (CRISPR : Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). À l’origine une découverte controversée d’un mécanisme de défense bactérien, ce système a donné naissance à toute une industrie valant aujourd’hui plus d’un milliard de dollars, et qui connaît une croissance fulgurante. Trois entreprises majeures dominent ce secteur : CRISPR Therapeutics inc., Editas Medicine inc. et Intellia Therapeutics inc., chacune fondée par l’inventeur de sa technologie respective. Depuis l’éclosion de ces entreprises en 2013-2014, plusieurs jeunes entreprises prospères, ainsi que des entreprises établies, ont trouvé le moyen de se procurer une partie de la technologie, soit en acquérant des licences sur les brevets d’origine de CRISPR, ou en concevant de nouveaux nucléases et mécanismes d’édition génique. En outre, l’infusion de fonds par les firmes de capital de risque est en train d’accélérer les efforts de recherche et développement. En effet, depuis 2012, le nombre de demandes de brevet déposées a augmenté de manière exponentielle. À peine dix jours dans la nouvelle décennie, 76 nouvelles demandes de brevet mentionnant CRISPR ont été déjà publiées (fig. 1). Les États-Unis figurent au premier rang pour ce qui est du nombre de dépôts de demandes de brevet liées au système CRISPR, dont une grande partie appartient au conglomérat MIT-Broad Institute (fig. 2), suivis de la Chine, de l’Europe et du Canada. En conséquence, la flambée de CRISPR et de l’industrie de génie génomique devrait atteindre entre cinq et dix milliards de dollars américains au cours des cinq à six prochaines années[2][3].

Figure 1

Figure 2

Les capitaux investis dans la recherche CRISPR se traduisent par des thérapies prometteuses qui commencent à voir le jour. En novembre 2019, les résultats de deux essais cliniques sur l’humain menés conjointement par CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals ont révélé que la réintroduction de cellules de moelle osseuse éditées par CRISPR chez deux patients ont permis de traiter de manière spectaculaire la
ß-thalassémie et la drépanocytose[4]. Après un seul traitement, appelé CTX001, la mutation d’un seul gène à l’origine de ces maladies hématologiques a été inversée, et les cellules portant la copie corrigée du gène se sont propagées dans l’organisme et contrecarré les effets de la maladie. En dépit des effets secondaires, notamment ceux attribuables à la chimiothérapie intense nécessaire pour détruire les cellules de moelle osseuse existantes, ainsi que du coût élevé du traitement qui demeure une source de préoccupation majeure, CTX001 a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis. En outre, Editas Medicine et Allergan recrutent en ce moment des patients pour leur essai CRISPR visant à traiter l’amaurose congénitale de Leber de type 10. Cette croissance rapide de la recherche et de la propriété intellectuelle en matière d’édition génomique a un effet direct sur les revenus boursiers des entreprises utilisant CRISPR et la découverte de thérapies curatives potentielles de maladies génétiquement acquises.